Μία επαναστατική θεραπεία κατά της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας, ενός τύπου θανατηφόρας λευχαιμίας, η οποία έλαβε έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) αναμένεται να έρθει και στη χώρα μας τα επόμενα 5 έτη σύμφωνα με τον αναπληρωτή καθηγητή του Τμήματος Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου Πατρών κ. Σωτήρη Στ. Νικολαρόπουλο.
Όπως αναφέρει ο καθηγητής, οι επιστήμονες τροποποιούν γενετικά στο εργαστήριο τα ίδια τα κύτταρα του ασθενούς και τα επαναπρογραμματίζουν, ώστε να επιτεθούν στον καρκίνο. Η θεραπεία αυτή αφορά σε παιδιά και ενήλικες έως 25 ετών που πάσχουν από τη συγκεκριμένη μορφή λευχαιμίας και δεν ανταποκρίνονται στη συνήθη θεραπεία ή εμφανίζουν υποτροπές. Η θεραπεία ήδη δοκιμάστηκε σε 63 παιδιά και νέους σε ηλικία ασθενείς και τα αποτελέσματα ήταν ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, αφού το ποσοστό ύφεσης της νόσου ύστερα από τρίμηνη θεραπεία αγγίζει το 83%.
Για το θέμα αυτό θα αναφερθεί αναλυτικά στο πλαίσιο του 4ου Πανελλήνιου Συνεδρίου Εφαρμοσμένης Φαρμακευτικής, στις 5 και 6 Μαΐου στο ξενοδοχείο «The Met», ο καθηγητής Νικολαρόπουλος στην εισήγηση του με θέμα «30 Αυγούστου 2017: Ηδονοβλεψίες στην κλειδαρότρυπα της αιωνιότητας».
Σύμφωνα με τον καθηγητής στις 30 Αυγούστου 2017 ο FDA έδωσε έγκριση για πρώτη φορά σε εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία και συγκεκριμένα τη χρήση του φαρμάκου Kymriah (tisagenlecleucel) που απευθύνεται σε σοβαρές παιδιατρικές νεοπλασίες του τύπου της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL). «Κατά την άποψη μου είναι η πιο ελπιδοφόρα εξέλιξη, κυριολεκτικά επαναστατική, που έχει προσφέρει η επιστήμη στις μέρες μας. Στο πρόσφατο ή και στο απώτερο παρελθόν, η θεραπευτική έχει προσφέρει σημαντικές τέτοιες στιγμές στην ανθρωπότητα, αλλά η συγκεκριμένη εξέλιξη έχει την καταπληκτική ιδιαιτερότητα της εμπλοκής της γενετικής μηχανικής, δηλαδή της επίτευξης θεραπευτικού αποτελέσματος μέσω του επαναπρογραμματισμού των ίδιων των κυττάρων του ασθενούς τα οποία στη συνέχεια επιτίθενται στη θανατηφόρα νεοπλασία», επισημαίνει ο κ. Νικολαρόπουλος.
Όπως αναφέρει ο καθηγητής, το βασικότερο πλεονέκτημα της γονιδιακής θεραπείας είναι η εξατομίκευση αυτής, αφού ως “φάρμακο” χρησιμοποιείται πλέον το ίδιο το κύτταρο του ασθενούς. «Έχουμε ένα “φάρμακο” για κάθε ασθενή και όχι αυτό που ως θεραπευτική προσέγγιση εφαρμόζεται σήμερα, δηλαδή το ίδιο φάρμακο σε πολλούς ομοιοπαθείς ασθενείς. Αντιμετωπίζεται προφανώς εξαιρετικά το βασικότερο πρόβλημα που υπάρχει εκ φύσεως: ο κάθε ασθενής στην πράξη εκφράζει τη “δική” του νεοπλασία, τον ιδιαίτερο “δικό” του καρκίνο», λέει ο καθηγητής Νικολαρόπουλος.
Τα Τ-λεμφοκύτταρα του ασθενούς συλλέγονται και αποστέλλονται σε ένα ειδικό κέντρο, όπου τροποποιούνται γενετικά έτσι ώστε, να περιέχουν ένα νέο γονίδιο το οποίο εκφράζει μια ειδική πρωτεΐνη (chimeric antigen receptor ή CAR). Αυτή η πρωτεΐνη κατευθύνει τα Τ-λεμφοκύτταρα στο στόχο, σκοτώνοντας με αυτόν τον τρόπο τα λευχαιμικά κύτταρα. Ο χρόνος της επεξεργασίας στο εξειδικευμένο εργαστήριο και η επανατοποθέτηση των τροποποιημένων κυττάρων στον ασθενή είναι μικρός.
Το κόστος κάθε καινούργιου φαρμάκου, πολύ περισσότερο βέβαια μιας νέας θεραπευτικής προσέγγισης, είναι αρκετά υψηλό και στη συγκεκριμένη περίπτωση ανέρχεται περίπου στα 450.000 δολάρια ανά θεραπεία.
Παρόλα αυτά ο καθηγητής πιστεύει ότι με την πάροδο του χρόνου το κόστος πέφτει. Σε κάθε περίπτωση πάντως το σημαντικό, που δεν πρέπει να μας διαφεύγει, είναι το γεγονός ότι η θεραπεία αυτή προσφέρει στην επιβίωση των ασθενών καθώς και το ότι ανοίγει ένας ακόμα δρόμος στην επιστήμη. «Αν η επιστήμη καταφέρει να ξεπεράσει τα εμπόδια που προβάλει η υπέροχη πολυπλοκότητα του ανθρώπινου οργανισμού, όλα τα υπόλοιπα διευθετούνται», σημειώνει ο καθηγητής.
